PTP1B 표적 규명하고 siRNA를 우유 유래 세포외소포체에 담아 먹는 치료 전략 개발
성균관대학교 융합생명공학과 양유수 교수 연구팀이 한국과학기술연구원(KIST), 고려대학교 안암병원과 공동연구를 통해 급성 신장 손상(AKI)의 새로운 분자 표적을 규명하고, 이를 경구로 전달할 수 있는 치료 플랫폼 개발에 성공했다고 2025년 11월 17일 밝혔다.
연구진은 환자 조직 분석과 동물실험을 통해 단백질 ‘PTP1B’가 AKI 과정에서 산화스트레스, 소포체 스트레스, 염증 반응을 연결하는 핵심 역할을 한다는 사실을 확인했다.
연구팀은 PTP1B를 여러 손상 기전과 연결하는 ‘핵심 스위치’로 규정하고, 이를 억제하면 복합적 병태가 동시에 완화될 수 있음을 실험적으로 입증했다.
아울러 연구진은 PTP1B 발현을 저해하는 siRNA를 우유 유래 세포외소포체(mEV)에 탑재해 경구 투여하는 전달 기술을 개발했다.
mEV는 위산과 소화효소에 비교적 안정하고 체내 흡수 후 신장으로 이동하는 특성을 보여 비침습적 유전자치료 플랫폼으로 적합하다고 설명했다.
실제 경구 투여 실험에서 siRNA@mEV는 신장 내 PTP1B 수준을 낮추고 산화·소포체 스트레스 및 염증 표지자를 유의미하게 감소시켰다.
이와 함께 혈액 내 신장 기능 지표인 BUN(혈중요소질소)와 크레아티닌 수치가 개선되며 전반적인 신장 기능 회복이 관찰됐다.
연구를 이끈 양유수 교수는 “환자 조직에서 실제 증가한 분자를 확인하고, 이를 조절할 수 있는 먹는 방식의 유전자 치료 전략을 제시한 것이 핵심 성과”라며 “안전성과 편의성을 갖춘 AKI 치료 기술로 발전시켜 임상 적용 가능성을 높이겠다”고 밝혔다.
이번 연구는 과학기술정보통신부와 한국연구재단의 지원을 받았으며, 국제학술지 ACS Nano에 2025년 11월 17일자 게재됐다.
연구팀은 향후 장기 안전성 평가와 임상 전단계(PRE-IND) 수준의 추가 검증을 통해 임상시험 진입을 목표로 하고 있다.
비침습적 경구형 유전자치료가 실제 신장질환 관리에 적용되면 입원 중심의 치료 부담을 낮추고 조기 개입을 통한 기능 보존에 기여할 수 있을 것으로 기대된다.